Un nuevo tratamiento para la hemofilia ya está disponible en Argentina tras la aprobación de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT). Se trata de una terapia destinada a prevenir sangrados en personas con hemofilia A o B que desarrollan una respuesta ineficaz frente al tratamiento convencional.
La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente que afecta la capacidad del organismo para formar coágulos sanguíneos, un proceso fundamental para detener o evitar hemorragias. Esta condición se produce por la ausencia o el funcionamiento deficiente de determinados factores de coagulación.
El tratamiento estándar para la hemofilia A y B consiste en la terapia sustitutiva, que implica la administración intravenosa del factor de coagulación faltante mediante concentrados de Factor VIII o Factor IX, según el tipo de enfermedad.
Sin embargo, algunos pacientes desarrollan inhibidores como respuesta inmunológica a estos factores administrados, lo que reduce la eficacia del tratamiento y limita las alternativas terapéuticas disponibles. Se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y entre el 5% y el 10% de quienes tienen hemofilia B severa desarrollan estos inhibidores.
En este contexto, fue aprobado el medicamento concizumab para la profilaxis de rutina de hemorragias en personas mayores de 12 años con hemofilia A o B que presentan inhibidores. Se trata de un anticuerpo monoclonal de aplicación subcutánea diaria que ofrece un enfoque terapéutico diferente al de las terapias tradicionales.
A diferencia de los tratamientos que reemplazan los factores de coagulación faltantes, concizumab actúa bloqueando una proteína del sistema hemostático llamada TFPI, que normalmente inhibe el proceso de coagulación. De esta manera, favorece la generación de trombina, una enzima clave para la formación de coágulos, incluso en pacientes que presentan inhibidores.
La médica hematóloga pediatra Gabriela Sciuccati señaló que la disponibilidad de este medicamento representa “una nueva manera de tratar la enfermedad” y destacó que se trata de un avance importante para pacientes que desarrollaron inhibidores, una de las complicaciones más complejas en el manejo de la hemofilia.
La aprobación de la ANMAT se basó en los resultados del estudio clínico de fase 3 explorer7, que mostró una reducción del 86% en los sangrados tratados en pacientes que recibieron profilaxis con este fármaco. Además, el medicamento se presenta en una lapicera prellenada de uso subcutáneo, lo que facilita su administración y reduce la carga asociada a las infusiones intravenosas.
Fuente: Agencia de Noticias NA
